要實現將干細胞變成藥物還有許多的關鍵問題需要解決，例如，如何保持干細胞經過體外大規模培養后的分化能力、遺傳特征、致瘤性和穩定性；建立與藥效作用相關的體外生物學評價方法；篩選保持活細胞穩定的藥物制劑配方；選擇劑型及包裝材料；規范儲存、冷鏈運輸條件；建立干細胞產品的技術標準及質量評價體系；摸索臨床前藥物有效性評價體系、安全性評價體系；等等。另外，建立健全規范的法律法規和統一的生產和質量標準也是發展干細胞技術的關鍵。只有通過嚴格的臨床試驗審查，在嚴格監管下才能保證干細胞技術應用的安全性和有效性。通過建立統一的生產和質量標準，對組織來源、細胞篩選、制備過程和最后的產品進行嚴格的檢驗，獲得的符合標準的干細胞才具有質量上的可靠性，才可以用于臨床；對沒有達到標準的干細胞嚴格禁止使用，這樣才可以遏制干細胞濫用的趨勢，防止損害公眾利益的事態發生，讓干細胞的研究和應用健康發展。